Les cellules souches hématopoïétiques sont fabriquées par la moelle osseuse et sont à l'origine des différentes cellules du sang : les globules rouges, les globules blancs et les plaquettes. Dans certains cas, on peut proposer un traitement avec greffe de cellules souches hématopoïétiques.
Les cellules souches greffées proviennent soit d'un prélèvement de moelle osseuse (elles s'appellent alors cellules souches médullaires), soit d'un prélèvement dans le sang (dans ce cas on parle de cellules souches périphériques). Les cellules souches étant en faible nombre dans le sang, on utilise quelques jours avant le prélèvement un médicament qui stimule la moelle osseuse et fait migrer les cellules souches dans le sang. Les cellules souches greffées peuvent également parfois venir de sang placentaire, appelé aussi sang de cordon.
Selon la nature et l'évolution de la maladie, le médecin peut être amené à proposer soit une allogreffe (les cellules souches hématopoïétiques proviennent d'un donneur), soit une autogreffe (les cellules souches hématopoïétiques proviennent alors du patient lui-même).